Esimene uuring inimkehas asuva geenitoimetamise tehnoloogia CRISPR testimiseks on peagi algamas USA-s, selgub uudisteraportitest.
Uuringus plaanitakse kasutada CRISPRi pimesust põhjustava päriliku silmahaiguse raviks, vahendab Associated Press.
Selle seisundiga inimestel on võrkkesta funktsiooni mõjutavas geenis mutatsioon, mis on silma tagaosas olevad valgustundlikud rakud, mis on normaalse nägemise jaoks hädavajalikud. Haigusseisund on Leberi kaasasündinud amauroosi vorm, mis on üks lapsepimeduse kõige levinumaid põhjustajaid, mis mõjutab riikliku terviseinstituudi andmetel umbes 2–3 vastsündinut 100 000st.
Ravi abil parandatakse mutatsioon, kasutades CRISPRi - tööriista, mis võimaldab teadlastel täpses DNA-s konkreetses kohas redigeerida, teatas AP.
Koos Allerganiga uuringut läbi viiva ettevõtte Editas Medicine avalduses väidavad teadlased, et ravi viiakse otse valgustundlikesse rakkudesse.
Uuringus osaleb kokku 18 patsienti, nii lapsi (vanuses 3 aastat või rohkem) kui ka täiskasvanuid.
Uus uuring erineb Hiina teadlase vastuolulistest uuringutest, kes kasutasid CRISPR-i eelmisel aastal kaksikute beebide genoomide redigeerimiseks. Sel juhul toimetas Hiina teadlane embrüote DNA-d ja neid geenimuudatusi võis üle anda järgmisele põlvkonnale, teatas AP. Uues uuringus ei saa lastel ja täiskasvanutel tehtud DNA-muudatusi nende järglastele edasi anda, teatas AP.
