Ameerika biotehnoloogiaettevõte on Colombias algatanud kliinilised uuringud, et testida uut ravi, mis on mõeldud vananemisprotsessi tagasipööramiseks ja omakorda vanusega seotud haiguste raviks, selgub uudisteraportitest.
Kuid selleks, et väidetavalt nooruse purskkaevust varastada, peavad uuringus osalejad kõigepealt kahjutuks tegema üle miljoni dollari - tasu, mis tundub veelgi astronoomilisem, kui arvestada, et enamik kliinilisi uuringuid on kas tasuta või pakuvad osalejatele rahalist hüvitist. OneZero, keskmise väljaande tehnoloogia ja teaduse teemaline aruanne.
Hindavat kohtuprotsessi juhib Kansases asuv ettevõte Libella Gene Therapeutics, kelle veebisait kuulutab, et "tulevik on siin." Ettevõte teatas oma kavatsusest katsetada oma vananemisvastaseid ravimeid 2018. aastal Colombias Cartagenas ning alustas värbamist katsetele selle aasta oktoobris. Kasutades ühe geeni teraapiat, on Libella eesmärk vananemise üldist mõju "ära hoida, edasi lükata või isegi ümber pöörata", samuti ravida vanas eas tekkivaid haigusi, näiteks Alzheimeri tõbi, vahendab ClinicalTrials.gov.
Tegelikult kiitis ettevõte oma pressiteates ilma tõenditeta, et tema geeniteraapia "võib olla maailmas esimene Alzheimeri tõve ravi". Julge väide tõstatab ilmse küsimuse: kas ravi tõesti toimib?
Lühike vastus: Keegi ei tea, kuid tõsiasi, et Libella toimetas oma operatsiooni USA toidu- ja ravimiameti (FDA) käeulatusest kaugemale, ei õhuta usaldust, ütlesid eksperdid OneZerole.
Ravi vananemiseks?
Erinevalt vananemisvastastest näokreemidest, mis pehmendavad pealiskaudseid vananemisilminguid, on Libella-ravi eesmärk vananemine maapinnast vastupidi, nii öelda meie geenide tasemest alates. Täpsemalt, geeniteraapia eesmärk on pikendada patsientide telomeere - struktuure, mis katavad kromosoomide tipud ja takistavad sees oleva geneetilise materjali hüübimist. Telomeerid muutuvad iga raku jagunemisel lühemaks ja kui struktuurid jõuavad kriitilise pikkuseni, lõpetavad rakud vastavalt jagunemisele või hukkuvad, teatab Stanford Medicine.
Teooria on nii, et kui keha lühendatud telomeere taastada, võib vananemisprotsess vastupidise suuna minna. See pole uus idee. Mitmed hiirtega tehtud uuringud viitavad sellele, et geeniteraapia kasutamine telomeeride pikendamiseks võib loomade teatavaid vananemismärke ümber lükata. Stanfordi 2015. aasta uuring ajendas sarnaseid toimeid eraldatud inimese rakkudes; ravi pikendas rakkude telomeere, viies läbi lähedase nõo RNA-ga, mis aitab rakkudel valke ehitada.
Libella-ravi eesmärk on aidata rakkudel telomeere taastada, aktiveerides nende DNA-s geeni, mis tavaliselt lülitatakse välja. Geen nimega TERT sisaldab juhiseid proteiini nimega "telomeraas" - ensüümiks, mis lisab molekule telomeeride lõppu ja hoiab ära raku replikatsiooni ajal struktuuride lühenemise, vastavalt ajakirja Biochemistry 2010. aasta aruandele.
Libella juhtiv teadlane, molekulaarbioloog William Andrews aitas algselt tuvastada inimese telomeraasi ensüümi biotehnoloogiaettevõttes Geron. Hiljem litsentsis ta leiu põhjal geeniteraapia Libellale, vahendab OneZero. "Ma ei saa öelda, et ainus vananemise põhjus on, kuid see mängib inimestes rolli," rääkis Andrews väljaandele.
Andrewsi ravimeetodid pannakse peagi proovile Colombias, kus üks 79-aastane mees saab OneZero andmetel järgmisel kuul vananemisvastast ravi. Vananemisvastases uuringus osaleb veel neli üle 45-aastast osalejat ja see keskendub kontrollimisele, kas ravi on "ohutu ja talutav", see tähendab, et see ei kahjusta patsiente ega põhjusta lubamatuid kõrvaltoimeid.
Veel kahes uuringus kasutatakse sama teraapiat, kuid nende eesmärk on Alzheimeri tõve ja jäsemete kriitilise isheemia "ennetamine, edasilükkamine või isegi arengu tagasilükkamine" - vanusega seotud seisund, mille korral inimese arterid on tõsiselt takistatud. Nendes uuringutes osalejatel peavad häired olema juba diagnoositud.
Pärast ravi jäävad kõigis kolmes uuringus osalejad kliinikusse 10 päevaks täiendavaks jälgimiseks ja naasevad seejärel korrapäraste intervallide järel järgmise aasta kontrollimiste juurde.
Eksperdid on mures
Libella geeniteraapia hõlmab ühekordset süstimist IV kaudu; Alzheimeri ravis kasutatakse sama valemit, kuid arstid süstivad ravimit patsiendi seljaaju vedelikku. Toote sees kannab modifitseeritud viirus rakkudesse TERT-geeni ja süstib geneetilise materjali nende DNA-sse. Modifitseeritud viirused ei saa inimestele haigusi edasi anda, kuid piisavalt suurtes annustes võivad mikroobid 2018. aasta loomuuringu kohaselt provotseerida patsiendil kahjuliku immuunvastuse. Libella esindajad keeldusid ütlemast, kui suurt annust saavad nende kliinilistest uuringutest osavõtjad.
"Ma võin ainult öelda, et see on palju," rääkis Andrews OneZerole.
Võimalike kõrvalmõjude kõrval on ühe eksperdi sõnul kõnekas tõsiasi, et Libella ravi korraldatakse väljaspool FDA ülesandeid. Minnesota ülikooli bioeetik Leigh Turner ütles OneZerole, et "kuigi ettevõte asub Ameerika Ühendriikides, on neil õnnestunud leida viis USA föderaalseadusest kõrvalehoidmiseks, minnes jurisdiktsiooni, kus on lihtsam tegeleda. see tegevus ".
Samuti on murettekitav miljoni dollari suurune osavõtutasu, arvestades, et enamik kliinilisi uuringuid ei nõua patsientidelt sisenemiseks midagi. Andrews ütles OneZerole, et tasu on õigustatud, kuna see maksab ettevõttele sadu tuhandeid dollareid, et valmistada piisavalt toodet ainult ühe inimese raviks.
Ta lisas, et uuringute ilmumine saidile ClinicalTrials.gov - ametlikku registrisse, mida haldab Riiklik Terviseinstituut - ei suurenda nende usaldusväärsust. Automatiseeritud andmebaasi saab hõlpsalt manipuleerida ja "seda saab põhimõtteliselt kasutada turundusplatvormina", ütles ta.
Samuti on mures teised telomeere pikendava ettevõtte sidusrühmad. Biotehnoloogia idufirma Telocyte asutaja ja president Michael Fossel ütles OneZerole, et tema ettevõtte enda teraapia sarnaneb Libella raviga - erinevus seisneb selles, et Telocyte taotleb heakskiitu FDA kaudu. "Me kardame, et midagi läheb valesti, olgu see siis ohutuse või tõhususe seisukohast," ütles ta.
Kuid isegi parimal juhul, kui ükski patsient ei kahjusta, ei pruugi Libella-ravi ikkagi märkimisväärset kasu tervisele anda. Mõned uuringud näitavad, et telomeeri pikkuse ja vananemise vahel pole seost.
Näiteks uuriti sel aastal avaldatud uuringus enam kui 261 000 inimest vanuses 60–70 eluaastat ning ei leitud seost osalejate telomeeride pikkuse ja nende vanusega seotud tervisenäitajate vahel, sealhulgas nende üldise kognitiivse funktsiooni, lihaste terviklikkuse ja vanemate vanuse vahel . Pikki telomeere seostati südamehaiguste riski vähenemisega võrreldes lühikeste telomeeridega, kuid pikemad telomeeride pikkused olid seotud ka kõrgenenud vähiriskiga.
"Telomeeri pikendamine võib hilisemas tervislikus seisundis vähe kasu tuua" ja põhjustada suurenenud vähiriski, märkisid autorid.
Jääb üle vaadata, kas Libella on tõepoolest nooruse purskkaevu koputanud, kuid arvestades nende kliiniliste uuringute kahtlast olemust, võivad potentsiaalsed osalejad soovida olla ettevaatlikud enne Kolumbiasse kolimist ja miljoni dollari eraldamist, et elada kauem.
